Was ist es und wofür wird es verwendet?
Fabrazyme enthält den Wirkstoff Agalsidase Beta und wird als Enzymersatztherapie bei Morbus Fabry eingesetzt, wenn die Enzymaktivität der -Galaktosidase nicht vorhanden oder niedriger als gewöhnlich ist. Wenn Sie an Morbus Fabry leiden, wird eine Fettsubstanz, das so genannte Globotriaosylceramid (GL-3), nicht aus den Körperzellen entfernt und reichert sich in den Blutgefäßwänden der Organe an.
Fabrazyme ist für die langfristige Enzymersatztherapie bei Patienten mit gesicherter Fabry-Diagnose bestimmt.
Was müssen Sie vor dem Gebrauch beachten?
Fabrazyme darf nicht angewendet werden
Wenn Sie eine allergische anaphylaktische Reaktion gegen Agalsidase Beta hatten oder wenn Sie allergisch (überempfindlich) gegenüber einem der sonstigen Bestandteile von Fabrazyme (aufgeführt in Abschnitt 6) sind.
Besondere Vorsicht bei der Anwendung von Fabrazyme ist erforderlich
Wenn Sie mit Fabrazyme behandelt werden, können bei Ihnen infusionsbedingte Reaktionen auftreten. Als infusionsbedingte Reaktionen gelten Nebenwirkungen, die während der Infusion oder bis zum Ende des Infusionstages auftreten können (siehe 4 „Welche Nebenwirkungen sind möglich?”). Wenn Sie bei sich Reaktionen dieser Art beobachten, wenden Sie sich bitte umgehend an Ihren Arzt. Es kann sein, dass Sie zusätzliche Medikamente brauchen, die das Auftreten solcher Reaktionen verhindern.
Unterschiedliche Patientengruppen, bei denen Fabrazyme verwendet wird
Die in dieser Packungsbeilage enthaltenen Informationen gelten für sämtliche Patientengruppen, einschließlich Kinder, Jugendliche, Erwachsene und ältere Menschen.
Wechselwirkungen mit anderen Arzneimitteln
Es sind keine Wechselwirkungen mit anderen Arzneimitteln bekannt.
Wegen des theoretischen Risikos einer Verringerung der Agalsidase-Beta-Aktivität sollte Fabrazyme nicht gleichzeitig mit Chloroquin, Amiodaron, Benoquin oder Gentamicin verabreicht werden. Bitte informieren Sie Ihren Arzt oder Apotheker, wenn Sie andere Arzneimittel einnehmen bzw. vor kurzem eingenommen haben, auch wenn es sich um nicht verschreibungspflichtige Arzneimittel handelt.
Bei Anwendung von Fabrazyme zusammen mit Nahrungsmitteln und Getränken Wechselwirkungen mit Nahrungsmitteln und Getränken sind unwahrscheinlich.
Schwangerschaft/Stillzeit
Von der Anwendung von Fabrazyme während der Schwangerschaft wird abgeraten. Mit der Anwendung von Fabrazyme während der Schwangerschaft liegen keine Erfahrungen vor. Von der Anwendung von Fabrazyme während der Stillzeit wird abgeraten. Fabrazyme kann in die Muttermilch übergehen. Fragen Sie vor der Anwendung dieses Arzneimittels Ihren Arzt oder Apotheker.
Fragen Sie vor der Einnahme von allen Arzneimitteln Ihren Arzt um Rat.
Verkehrstüchtigkeit und das Bedienen von Maschinen
Sie dürfen kein Fahrzeug lenken oder Maschinen bedienen, wenn Sie während oder kurz nach der Gabe von Fabrazyme Anzeichen von Benommenheit, Schläfrigkeit, Schwindel oder Bewusstlosigkeit spüren (siehe Abschnitt 4: „Welche Nebenwirkungen sind möglich?“). Sprechen Sie erst mit Ihrem Arzt.
Wie wird es angewendet?
Fabrazyme wird über einen Tropf in eine Vene verabreicht (durch intravenöse Infusion). Das Medikament kommt als Pulver, wird mit sterilem Wasser gemischt und anschließend verabreicht (siehe Informationen für medizinische Fachkräfte).
Fabrazyme darf ausschließlich unter Aufsicht eines in der Behandlung von Morbus Fabry erfahrenen Arztes verwendet werden.
Die empfohlene Fabrazyme-Dosis für Erwachsene und Kinder von 8 - 16 Jahren liegt bei 1 mg/kg Körpergewicht einmal alle zwei Wochen. Für Patienten mit Nierenerkrankungen sind keine Änderungen der Dosis erforderlich.
Wenn eine größere Menge von Fabrazyme angewendet wurde, als Sie sollten
Es wurden keine Fälle von Überdosierung für Fabrazyme berichtet. Dosen von bis zu 3 mg/kg Körpergewicht haben sich als sicher erwiesen.
Wenn Sie die Anwendung von Fabrazyme vergessen haben
Wenn Sie eine Infusion mit Fabrazyme vergessen haben, wenden Sie sich bitte an Ihren Arzt.
Wenn Sie weitere Fragen zur Anwendung des Arzneimittels haben, fragen Sie Ihren Arzt .
Was sind mögliche Nebenwirkungen?
Wie alle Arzneimittel kann Fabrazyme Nebenwirkungen haben, die aber nicht bei jedem auftreten müssen.
In klinischen Studien wurden Nebenwirkungen in erster Linie während der Verabreichung des Medikaments oder kurz danach beobachtet. Wenn bei Ihnen ernsthafte Nebenwirkungen bzw. Nebenwirkungen, die hier nicht aufgeführt werden, auftreten, wenden Sie sich bitte umgehend an Ihren Arzt.
In klinischen Studien wurden die folgenden Nebenwirkungen berichtet:
Informieren Sie bitte Ihren Arzt oder Apotheker, wenn hier aufgeführte Nebenwirkungen eine schwere Verlaufsform annehmen oder Sie Nebenwirkungen bemerken, die nicht in dieser
Gebrauchsinformation angegeben sind.
Bei manchen Patienten, die anfangs mit der empfohlenen Dosis behandelt wurden und deren Dosis in der Folge über einen längeren Zeitraum hinweg reduziert wurde, traten einige Symptome des Morbus Fabry gehäuft auf.
Wie soll es aufbewahrt werden?
Arzneimittel für Kinder unzugänglich aufbewahren.
Ungeöffnete Durchstechflaschen
Im Kühlschrank lagern (2°C - 8°C).
Sie dürfen das Arzneimittel nach dem auf dem Etikett angegebenen Verfalldatum nicht mehr verwenden. Das Verfalldatum bezieht sich auf den letzten Tag des Monats.
Rekonstituierte und verdünnte Lösungen Die rekonstituierte Lösung kann nicht aufbewahrt werden und sollte sofort verdünnt werden. Die verdünnte Lösung kann für bis zu 24 Stunden bei 2˚C - 8˚C gelagert werden.
Das Arzneimittel darf nicht im Abwasser oder Haushaltsabfall entsorgt werden. Fragen Sie Ihren Apotheker wie das Arzneimittel zu entsorgen ist, wenn Sie es nicht mehr benötigen. Diese Maßnahme hilft die Umwelt zu schützen.
Was ist es?
Fabrazyme ist eine Lösung zur Infusion (Tropfinfusion in eine Vene), die den Wirkstoff Agalsidase Beta enthält.
Wofür wird es angewendet?
Fabrazyme wird zur Behandlung von Patienten mit Morbus Fabry, einer selten auftretenden Erbkrankheit, angewendet. Patienten mit Morbus Fabry verfügen nicht ausreichend über ein Enzym, das als Alpha-Galactosidase A bezeichnet wird. Dieses Enzym baut normalerweise eine Fettsubstanz, das so genannte Globotriaosylceramid (GL-3) ab. Ist das Enzym nicht vorhanden, kann GL-3 nicht abgebaut werden und reichert sich in den Körperzellen wie beispielsweise den Nierenzellen an. Personen mit Morbus Fabry können vielfältige Anzeichen und Symptome aufweisen, darunter schwere Erkrankungen wie Niereninsuffizienz, Herzprobleme oder Schlaganfall.
Da es nur eine geringe Anzahl von Patienten mit Morbus Fabry gibt, die Krankheit also als selten gilt, wurde Fabrazyme am 8. August 2000 als Arzneimittel für seltene Leiden („Orphan-Arzneimittel“) ausgewiesen.
Das Arzneimittel ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich.
Wie wird es angewendet?
Fabrazyme sollte nur von einem Arzt verabreicht werden, der Erfahrung in der Behandlung von Patienten mit Morbus Fabry oder anderen erblichen Stoffwechselerkrankungen hat. Es wird als intravenöse Infusion von 1 mg pro Kilogramm Körpergewicht einmal alle zwei Wochen verabreicht. Die anfängliche Infusionsrate sollte nicht mehr als 0,25 mg pro Minute (15 mg pro Stunde) betragen, um das Risiko infusionsbedingter Nebenwirkungen herabzusetzen, und kann bei nachfolgenden Infusionen allmählich erhöht werden. In einer Studie wurde untersucht, was geschieht, wenn Fabrazyme Kindern verabreicht wird. Die Ergebnisse dieser Studie legten nah, dass Fabrazyme in der gleichen Dosierung bei Kindern im Alter zwischen acht und 16 Jahren angewendet werden kann. Patienten mit schweren Nierenschäden sprechen möglicherweise schwächer auf die Behandlung an. Fabrazyme ist zur Langzeitanwendung ausgelegt.
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Wie wirkt es?
Fabrazyme ist eine Enzymersatztherapie. Bei Enzymersatztherapien werden die Patienten mit dem Enzym versorgt, über das sie nur unzureichend verfügen. Fabrazyme ist darauf ausgelegt, das menschliche Enzym Alpha-Galactosidase A zu ersetzen, über das Morbus Fabry-Patienten nur unzureichend verfügen. Der Wirkstoff von Fabrazyme, Agalsidase Beta, ist eine Kopie des menschlichen Enzyms, das nach einer als „rekombinante DNA-Technologie“ bezeichneten Methode hergestellt wird: Der Wirkstoff wird von einer Zelle produziert, in die ein Gen (DNA) eingebracht wurde, das sie zur Bildung des Enzyms befähigt. Das Ersatzenzym unterstützt den GL-3-Abbau und unterbindet seine Anreicherung (Akkumulation) in den Zellen des Patienten.
Wie wurde es erforscht?
Drei klinische Studien mit insgesamt 73 erwachsenen Patienten wurden vorgelegt. In der Hauptstudie wurde Fabrazyme an 58 Patienten mit einem Placebo (Scheinmedikament) verglichen. Es wurde untersucht, wie wirksam das Arzneimittel GL-3 aus den Nieren entfernte. Die Wirksamkeit von Fabrazyme wurde zudem an 16 Kindern im Alter zwischen acht und 16 Jahren mit Morbus Fabry untersucht.
Welche Vorteile hat es in den Studien gezeigt?
In der Hauptstudie wurde mit Fabrazyme nach 20 Behandlungswochen eine hoch signifikante und fast vollständige Entfernung von GL-3 in den Nierenzellen erreicht: 69 % der mit Fabrazyme behandelten Patienten wiesen die besten Werte bezüglich der Entfernung von GL-3 aus den Nieren auf, verglichen mit keinem der Patienten der Placebo-Gruppe. Dies kann möglicherweise zu einer Verbesserung der Krankheitssymptome oder zu einer Stabilisierung der Erkrankung führen. Kinder, die mit Fabrazyme behandelt wurden, verzeichneten ebenfalls abnehmende GL-3-Spiegel im Blut, und sämtliche Kinder hatten nach 20 Behandlungswochen normale Spiegel. Dies ging mit Verbesserungen der Symptome und der Lebensqualität der Kinder einher.
Verbundene Risiken?
Die häufigsten Nebenwirkungen von Fabrazyme (beobachtet bei mehr als 1 von 10 Patienten) treten als Folge der Infusion und nicht des Arzneimittels auf. Bei den Reaktionen handelte es sich vorwiegend um Fieber und Schüttelfrost. Zu den weiteren sehr häufigen Nebenwirkungen gehören Kopfschmerzen, Parästhesie (abnormales Gefühl von Kribbeln), Nausea (Übelkeit), Erbrechen, Gesichtsrötung und Kältegefühl. Die bei Kindern berichteten Nebenwirkungen sind den Nebenwirkungen, die bei Erwachsenen beobachtet wurden, ähnlich. Die vollständige Auflistung der im Zusammenhang mit Fabrazyme berichteten Nebenwirkungen ist der Packungsbeilage zu entnehmen.
Patienten, die mit Fabrazyme behandelt werden, können Antikörper entwickeln (Proteine, die als Reaktion auf Fabrazyme produziert werden und die Behandlung beeinträchtigen können). Fabrazyme darf bei Personen, die möglicherweise überempfindlich (allergisch) gegen Agalsidase Beta oder einen der sonstigen Bestandteile sind, nicht angewendet werden.
Warum es zugelassen wurde?
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) gelangte zu dem Schluss, dass für Morbus Fabry-Patienten die Behandlung mit Fabrazyme möglicherweise langfristigen klinischen Nutzen bringt. Der CHMP stellte fest, dass die Vorteile von Fabrazyme für eine Langzeit-Enzymersatztherapie bei Patienten mit bestätigter Diagnose von Morbus Fabry gegenüber den Risiken überwiegen. Der Ausschuss empfahl, die Genehmigung für das Inverkehrbringen von Fabrazyme zu erteilen. Fabrazyme wurde ursprünglich unter „außergewöhnlichen Umständen“ zugelassen, da aufgrund der Seltenheit der Erkrankung zum Zeitpunkt der Genehmigung Informationen nur begrenzt zur Verfügung standen. Da das Unternehmen die angeforderten zusätzlichen Informationen vorlegte, wurde der Status der „außergewöhnlichen Umstände“ am 6. Februar 2008 aufgehoben.
Weitere Informationen
Am 3. August 2001 erteilte die Europäische Kommission dem Unternehmen Genzyme Europe B.V. eine Genehmigung für das Inverkehrbringen von Fabrazyme in der gesamten Europäischen Union. Die Genehmigung wurde am 3. August 2006 verlängert.
Den Registereintrag über die Ausweisung von Fabrazyme als Arzneimittel für seltene Leiden finden Sie hier.
Name
Fabrazyme 5 mg Pulver für ein Konzentrat zur Herstellung einer
Infusionslösung
Zusammensetzung
Jede Durchstechflasche Fabrazyme enthält einen Sollgehalt von 5 mg Agalsidase Beta. Nach der Zubereitung mit 1,1 ml Wasser für Injektionszwecke enthält jede Durchstechflasche Fabrazyme 5 mg/ml Agalsidase Beta. Die erhaltene Lösung muss weiter verdünnt werden (siehe Abschnitt 6.6).
Agalsidase Beta ist eine rekombinante Form der humanen -Galaktosidase A, die mittels rekombinanter DNA-Technologie aus Säugetierzellkulturen der Eierstöcke des chinesischen Hamsters (CHO) hergestellt wird. Die Aminosäuresequenz der rekombinanten Form und die für die Codierung erforderliche Nukleotidsequenz sind mit der natürlichen Form der -Galaktosidase identisch.
Sonstige Bestandteile:
Die vollständige Auflistung der sonstigen Bestandteile siehe Abschnitt 6.1.
Darreichungsform
Lyophilisat für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung.
Weißes bis cremefarbenes Pulver.
